المرضى الذين فقدوا بصرهم لمرض الشبكية الوراثي يمكن أن يستعيدوا القدرة علي الإبصار بدرجة كافية للتنقل في متاهة بعد أن يعالجوا بعلاج جيني جديد وفقا لبحث قدم للأكاديمية الأمريكية لطب العيون في الاجتماع السنوي ال 121 للأكاديمية.
كان لدى المرضى في الدراسة حالة تسمى الخناق الخلقي (LCA)، وهو مرض يبدأ في مرحلة الطفولة ويتقدم ببطء، مما يسبب في العمى الكامل في نهاية المطاف. وهذا العلاج الجيني المكتشف هو الأول من نوعه حاليا وهو قيد المراجعة من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للحصول على الموافقة المحتملة هذا العام. ولا توجد حاليا أي علاجات متاحة لأمراض الشبكية الموروثة.
ويعتبر طبيب العيون ستيفن ر. راسل، من جامعة ايوا، هو واحد من الباحثين الرئيسيين لهذا العلاج الرائد. وقد أظهرت بيانات من أول دراسة عشوائية، المرحلة الثالثة، أن 27 من 29 مريضا، حوالي (93 في المئة) شهدوا تحسينات ذات مغزى في رؤيتهم، بما يكفي للمريض أن يتنقل في متاهة في ضوء يتراوح بين منخفض إلى معتدل. وأظهرت الدراسة أيضا تحسنا في حساسية الضوء والرؤية الطرفية، وهما العجز البصري عند هؤلاء المرضى.
ويمكن للموافقة علي العلاج أن تفتح الباب أمام العلاجات الجينية الأخرى التي يمكن أن تعالج في نهاية المطاف أكثر من 225 من الطفرات الوراثية المعروف أنها تسبب العمى. ويمكن تطبيقه على التهاب الشبكية الصباغي، وأمراض الشبكية الموروثة الأخرى الناجمة عن الجينات المعيبة. وفي المستقبل، يمكن للعلاج الجيني يمكن أن يوفر البروتينات الرئيسية اللازمة لاستعادة الرؤية في الأمراض الأكثر شيوعا مثل الضمور البقعي المرتبط بالعمر.
www.sciencedaily.com